Le magie che mi piacciono


Forbici molecolari

Forbici molecolari

Leggetevi, se vi va, questo articolo su NewScientist che mi hanno segnalato oggi…

In breve, la storia è questa: c’è una bambina malata di leucemia linfoblastica acuta. Su Layla, così si chiama la bimba di un anno, ne’ la chemio ne’ altre terapie hanno funzionato e non ci sono più speranze. I genitori non si rassegnano all’inevitabile e chiedono ai medici del Great Ormond Street Hospital di Londra di provare qualsiasi cosa. Questi si rivolgono al gruppo di ricerca del dr. Qasim dell’University College di Londra che sta sviluppando una terapia genetica sperimentale…

La terapia consiste nel prelevare delle cellule (linfociti T) dal paziente e modificarle geneticamente in modo che attacchino le cellule che hanno una certa proteina sulla loro superficie. Questa proteina, CD19, è un marcatore, una specie di segno di riconoscimento specifico di quel tumore. Questi linfociti modificati vengono poi reinseriti nel corpo del paziente e aggrediscono le cellule tumorali.

Il problema è che Layla è troppo piccola, debole e malata e non ha linfociti-T sani a sufficienza. Allora i ricercatori li prelevano da un donatore, sottoponendoli allo stesso trattamento per attaccare le cellule con il CD19. Di norma questi linfociti, provenendo da un altro individuo, attaccherebbero anche tutte le cellule sane dell’ospite perché le riconoscerebbero come estranee. I ricercatori li modificano di nuovo, “spegnendo” il gene che consente loro di riconoscere le altre cellule come estranee.

Ma c’è un altro problema: anche gli anticorpi dell’organismo ospite riconoscono i linfociti-T del donatore come estranei e tentano di distruggerli (dopotutto è a questo che serve un sistema immunitario). Il gruppo di Qasim modifica così ulteriormente le cellule del donatore disabilitando un secondo gene in modo da renderle invisibili agli anticorpi dell’ospite.

Detta così sembra una banalità, ma il lavoro e lo studio necessari per un’operazione di questo genere sul genoma sono incredibili. I ricercatori hanno letteralmente stagliuzzato il DNA dei linfociti utilizzando delle forbici molecolari note come proteine TALEN.

Così riprogrammati i linfociti-T vengono trasferiti nell’organismo della bambina.

Ebbene, il “trucco” ha funzionato; i linfociti hanno attaccato e distrutto in modo mirato le cellule tumorali e, per il momento, non ce n’è più traccia nel corpo di Layla, anche se bisognerà aspettare alcuni anni per dire se è guarita.

Potenzialmente i linfociti provenienti da un donatore, modificati per attaccare le cellule con un particolare marcatore ma non quelle dell’individuo ospite e resi invisibili alle sue difese immunitarie sono in grado di funzionare su centinaia di pazienti. E chissà che la stessa procedura non possa essere estesa ad altri marcatori tumorali.

Queste sono le “magie” che mi piacciono.

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